这项研究报告了基于弘基生物AAV衣壳筛选平台打造的全新眼科AAV衣壳变体——AAVv128，在人视网膜色素上皮细胞19(ARPE19)上，AAVv128相比于AAV8，在细胞结合方面提高了30.8倍，在细胞摄取方面提高了24.7倍。
研究团队在小鼠、新西兰兔、非人灵长类(NHP)等多个种属上进行了对比试验，AAVv128均表现出显著优于AAV8的视网膜递送及转导效率，显示了AAVv128的跨种属高转导效率。
老年性黄斑变性(AMD)堪称老年人的“视力杀手”
老年性黄斑变性，又称为年龄相关性黄斑变性(以下简称AMD)，是世界三大常见的致盲因素之一，是发达国家55岁以上人群视力严重下降的主要原因，堪称老年人的“视力杀手”。据《中国年龄相关性黄斑变性临床诊疗指南(2023年)》显示，2040年全球AMD患者数量预计将达到2.88亿例。
AMD通常有干性和湿性(新生血管性，以下简称nAMD)两种形式，其中nAMD发展迅速，能使人在短时间内视力迅速下降、视物变形，甚至视力突然丧失，严重影响患者的生活品质。nAMD的成因主要是视网膜色素上皮层下面产生异常的脉络膜新生血管，作为不成熟的毛细血管，它们就像活火山一样，可导致黄斑区出现渗漏、出血、水肿、脂质沉积、色素上皮脱离等情况。
目前，抗VEGF药物玻璃体腔注射是nAMD的首选治疗方法，我国企业自主研发的康柏西普眼用注射液已于10年前上市，显著改善患者视力水平。
抗VEGF治疗方法仍有提升空间
抗VEGF疗法在抑制新生血管、恢复nAMD患者视力上有着显著的疗效，但通常患者需要在前3个月中每月通过玻璃体腔注射来完成基础量治疗，然后根据病情选用抗VEGF药物《365体育下注全网最佳》的种类，每1-3个月反复注射抗VEGF药物来控制病情。
长期频繁的接受抗VEGF药物玻璃体腔注射，大大增加了患者的生理、心理和经济负担，通过一次注射就能长期控制病情的新型治疗方法——基因治疗，有望实现“一次注射、长期获益”。
基因治疗带来新的治疗选择
在临床前研究的基础上，弘基生物自主研发的国内首个用于治疗眼底黄斑变性的基因治疗产品——Ⅰ类生物新药KH631，已完成国内和美国Ⅰ期临床试验首例给药。临床试验结果显示，该项目可以显著降低患者抗VEGF药物的注射频次、未出现药物相关的不良反应。
公告称，出资额将用作为百斯杰集团公司加速合成生物学管线的研 ♎发进程，加强创新酶制剂产品的商业拓展，以及补充日常业务经营中 ➣的一般营运资金或南京百斯杰董事会批准的其他用途。公司相信百斯 ♌杰365体育下注全网最佳增资产生的现金流入将推动百斯杰集团公司在研发、拓展目标市场 ♌及优化生产成本方面持续投入，以成为领先的合成生物学解决方案提 ⛪供商，从而使整个集团受益。
根据美国劳工部的最新数据， ⏬美国16至24岁人群中的应届高中毕业生的大学入学率从2019 ⛼年新冠疫情开始前的66.2%下降到去年的62%。该比率在2009年曾达到70.1%的最高点 ♊。
本报记者 汤姆逊 【编辑:孙飞 】
